חלבון קצר המגן על המוח
פרופסור גוזס גילתה חלבון חיוני ליצירת המוח. מקטע קצר ממנו, שפותח במעבדה, מראה תוצאות מבטיחות כבסיס לתרופה לאלצהיימר, פרקינסון וסכיזופרניה.
פרופסור גוזס גילתה חלבון חיוני ליצירת המוח. מקטע קצר ממנו, שפותח במעבדה, מראה תוצאות מבטיחות כבסיס לתרופה לאלצהיימר, פרקינסון וסכיזופרניה.
חידושים והמצאות
לפני כעשור גילו פרופ' גוזס וצוותה חלבון שנקרא ADNP. ניסוייהם הראו של-ADNP תפקיד חיוני ביצירתו ובתפקודו של המוח, אך מאחר וזהו חלבון גדול, קשה לבסס עליו תרופה שתחדור את מחסום הדם - מוח. המדענים חיפשו מקטע קטן ממנו, שיכול לשמר חיוניות של תאי עצב, וכך הגיעו ל-NAP (דבונטיד).
המקטע החלבוני הקצר NAP (דבונטיד), אשר הומצא ופותח במעבדה, משפיע על החלבון TAU, החשוב לתפקוד המוח. במוח תקין, החלבון TAU מבקר את התקינות והפעילות של צינוריות התובלה - מיקרוטובולי, המשמשות כשלד פנימי של תא העצב – ממש כפי שהאדנים במסילת ברזל מחזיקים את פסי הרכבת. כש-TAU נפגע, הצינוריות מתפרקות, תאי המוח מאבדים את צורתם ומתים, ותפקוד המוח משתבש. במוחם של חולי אלצהיימר ומחלות דומות ישנה הסתבכות של חוטים חלבוניים העשויים מ-TAU בתוך תאי המוח.
ניסויים רבים שערכו פרופ' גוזס ועמיתיה בשנים האחרונות מראים בבירור ש-NAP מצליח להגן על המוח מפני תהליכי הניוון ההרסניים, ואף לשפר את תפקודן של חיות מודל. על סמך הניסויים, מפותחת בימים אלה תרופה ניסיונית על-ידי החברה ( Allon Therapeutics Inc. , שהוקמה על-ידי פרופ' גוזס בשיתוף עם חברת 'רמות ליד אוניברסיטת תל-אביב', ופועלת בקנדה.
בדרך לתרופה
בניסויים קליניים שהתבצעו, התגלתה התרופה הניסיונית כיעילה בשיפור תפקודי הזיכרון והלמידה של אנשים עם פגיעה קוגניטיבית קלה, מהסוג המנבא בדרך כלל את תחילתה של מחלת האלצהיימר. לחולים אלה ישנה פתולוגיה של TAU והיפותזת העבודה הינה שדבונטיד – NAP מגן נגד פתולוגיה זו בחולים.
בניסויי מעבדה שיפרה התרופה הניסיונית את התנהגותם של עכברים בעלי מאפיינים סכיזופרניים: הם היו רגועים יותר והראו יכולות זיכרון ולמידה מוגברות. עם ההצלחה נערך גם ניסוי קליני בחולי סכיזופרניה, שהביא לתוצאות מעודדות. יש לציין, כי במקרה של סכיזופרניה, החלבון המוחי הפגוע אינו TAU, אלא חלבונים בעלי תפקידים דומים, אך נראה כי לחלבון הקצר NAP (דבונטיד) יש השפעה חיובית בשני המקרים. כמו כן הצביע מחקר מעבדתי על שיפור במוטוריקה (תנועתיות) של עכברים עם מאפייני פרקינסון, בעקבות טיפול בתרופה החדשה, ואף הראה תמונה בריאה יותר של המוח בנתיחה פתולוגית.
התרופה הניסיונית נמצאת היום בניסיון קליני בחולים במחלה נדירה וחשוכת מרפא דמויית מחלת פרקינסון הקרויה – progressive supranuclear palsy – PSP. במחלה זו סובלים החולים מפתולוגיה של TAU ולפיכך מתאימים למנגנון הפעולה המשוער של NAP (דבונטיד). מוסדות הבקרה בארה"ב ובאירופה הכירו בתרופה כתרופה יתומה ומוסדות הבקרה בארה"ב FDAהעניקו לה מעמד מיוחד של פיתוח מהיר ו- special protocol assessment. תוצאות הניסיון המתקדם מסוגו בעולם תהיינה בסוף שנת 2012.
מתוך חוברת "מצב המוח" בעריכת דוברת האוניברסיטה >>
